Aivot diabeteksen tutkimuksen koordinoinnin takana Jaeb-keskuksessa

Kun uusi tuote tai lääkitys vihdoin saattaa sen markkinoille ja PWD: n (diabeetikkojen) käsiin, unohdamme usein sen saavuttamiseen tarvittavat monumentaaliset ponnistelut.Tarvittava tutkimus ja kehitys, kliinisten tutkimusten koordinointi ja sääntelyarviointi ovat monimutkainen prosessi, joka kestää vuosia, eikä useimmat meistä potilaista koskaan näe. Mutta mietitkö koskaan, kenen aivot ovat kaiken tutkimuksen saamiseksi pisteestä A Z: hen?

Tervehdi Jaebin terveystutkimuskeskusta (JCHR), joka on keskeinen kansallinen toimija kliinisen tutkimuksen koordinoinnissa ja uusien tuotteiden, hoitojen ja jopa kulttuuristen muutosten kehittämisessä diabeteksen hoidossa.

Jaeb on koordinoinut Floridassa sijaitsevasta pääkonttoristaan ​​useita tutkimuksia yli 80 osallistuvalla klinikalla 33 osavaltiossa ympäri maata, mukaan lukien Stanfordin yliopisto Kaliforniassa ja Henry Ford Health System Michiganissa. 130 hengen henkilöstöön kuuluu 33 epidemiologia ja tilastotieteilijää, 35 IT-henkilöä, 45 protokollavalvontaa ja tutkimusavustajaa sekä 17 keskushallinnon virkaa. Tällä hetkellä keskus on mukana noin 25 diabeteksen tai silmäsairauksien tutkimuksessa - kaikki tietysti ihmisillä.

Yksi johtaja D-tutkimusmaailmassa viittaa Jaeb-keskukseen "moottorina, jota tarvitaan kliinisen tutkimuksen tukemiseen".

Jaebin tarina

FL: n Tampassa sijaitseva JCRH on voittoa tavoittelematon järjestö, joka on ollut toiminnassa vuodesta 1993 lähtien, ja tutkimus- ja kehitystoiminnan koordinointikeskukseen nousevalla miehellä, tohtori Roy W. Beckillä on hyvin henkilökohtainen yhteys tyypiin 1; hänen poikansa Andy diagnosoitiin 12-vuotiaana 90-luvulla.

Ennen kuin Beckistä tuli D-isä, hän oli neuro-oftalmologi, joka harjoitti Michiganin yliopistossa. Lopulta hän alkoi osallistua kliinisen tutkimuksen tutkimukseen ja muutti Floridaan 80-luvun lopulla jatkaen tutkimusta ja rahoitusta National Institutes of Health (NIH) -yhtiöltä. Mutta kuten hän sanoo, "byrokratiasta olla osa yliopistoa tuli liian turhauttavaa" ja hän päätti mennä yksin.

Beck loi erillisen voittoa tavoittelemattoman keskuksen nimeämällä sen kolmen lapsensa mukaan. JAEB on hänen lastensa nimikirjaimet heidän ikänsä mukaan - Jody Andy Eric Beck. A: lla on T1D, hän toteaa.

Hän onnistui saamaan useita silmäsairauksiin liittyviä NIH-apurahoja, mukaan lukien ensimmäinen vuonna 1985 MS: hen liittyvän tulehtuneen optisen tilan (multippeliskleroosi) tutkimiseen. Jaeb aloitti silmäsairauksien tutkimuksen ja kliinisen tutkimuksen koordinoinnin, ennen kuin diabetes tuli kuvaan, kun Andy diagnosoitiin.

"Muutaman vuoden kuluttua siitä, kun olen ollut vanhempi, joka elää tämän kanssa päivittäin ja oppinut kaiken siitä, pystyin kertomaan ihmisille, että olen suorittanut diabeteksen apurahan kotona", Beck sanoo. ”Ne olivat päiviä ennen laajaa Internet-levitystä, emmekä tienneet mitään tyypin 1 käytännön puolista lapsilla. Joten muutaman vuoden kuluttua päätin käyttää aikaani ja keskuksen resursseja tyypin 1 diabeteksen tutkimiseen, tämän henkilökohtaisen yhteyden takia ja koska minusta tuntui ymmärtävän sen tilastotieteilijän ja epidemiologin näkökulmasta. "

Mitä Jaeb todella tekee?

Keskus keskittyy silmäsairauksien ja tyypin 1 kliinisten tutkimusten suunnitteluun, toteuttamiseen ja analysointiin.

Kun yritykset tutkivat uusia lääkkeitä, tuotteita, standardeja tai hoitovaihtoehtoja, on hallittava joukko vivahteita - kaikkien sivustojen ja lääkäreiden tarkastamisesta varmistaakseen, että kaikilla on tarvittavat valtuudet, protokollien luomiseen siitä, miten tutkimukset tehdään ja tiedot analysoidaan, miten ne kootaan FDA: n sääntelykatsauksen valmistelemiseksi.

Tässä on heidän tehtäväluettelonsa:

• Rahoitus tutkimuksille
• Koordinoi kaikki tutkimuspaikat
• Luodaan kaikki tarvittavat lomakkeet, jotka kuvaavat tutkimuksen ja sen menettelyt lääkärin tarkistettavaksi
• Tietojen keräämisen ja analysoinnin määrittäminen tietyssä tiedonhallintajärjestelmässä
• Protokollien kehittäminen potilaiden valintaa ja satunnaistamista varten
• Varmista, että kaikki tarvittavat laitteet ja tarvikkeet tutkimusta varten on koordinoitu kussakin paikassa
• Kaiken mukana olevan laadunvarmistus ja tilastollinen analyysi
• Käsikirjoitusten ja tutkimusartikkeleiden kirjoittaminen tieteellisiä kokouksia varten, joilla on tärkeä rooli levitettäessä tutkimusta koko lääketieteellisessä yhteisössä

Keskusta voidaan käsitellä kaiken tämän kulissien takana olevan diabeteksen tutkimuksissa laulamattomana sankarina. Ilmeisesti se ei ole mukana kaikissa tutkimuksissa. Mutta sillä on melko vaikuttava kokemus kaikista projekteista, joihin se on osallistunut vuosien varrella.

Beck sanoo, että vaikka Jaeb oli tunnustettu kansallisesti silmätutkimuksessa noina alkuvuosina, hän ei tuntenut diabeteksen tutkijoita kovin hyvin. Mutta suunnilleen uuden vuosisadan alussa hän haki NIDDK-ohjelmaa uusien tutkimushankkeiden aikana Yhdysvalloissa vuonna 2001, ja ensimmäinen diabeteksen toteuttaminen johti nk. DirecNet-verkostoon, joka on suunniteltu tutkimaan glukoosia seurantatekniikka T1-lapsilla.

Nimesit sen, Jaeb on löytänyt jonkin verran rahoitusta - mukaan lukien suuret diabeteksen rahankäsittelijät tutkimuksessa, kuten Helmsley Charitable Trust, JDRF, ADA ja NIH (mm.).

Useita vuosia sitten Jaeb liittyi T1D-pörssiin, jota myös rahoittaa Helmsley Charitable Trust. Saatat muistaa otsikot siitä, kuinka Helmsley lahjoitti Jaebille 26 miljoonaa dollaria vuonna 2010 osana kolmivuotista rahoitusaloitetta, jolla luodaan klinikkaverkosto diabeteksen tutkimuksessa. Tämä avasi tietä T1D-vaihtoklinikkarekisterille, josta tuli näiden 80 sivuston selkäranka eri puolilla maata, ja toi yli 30000 T1D-tautia sairastavaa ihmistä yhteen tutkimusvarastoon.

"Luulimme saavamme 25 keskusta ja päädyimme yli kolme kertaa niin moniin!" Beck sanoo. "Keräsimme kirjaa kaikesta hoitotottumuksista lääkkeisiin ja aterioihin, ja olemme oppineet uskomattoman paljon tästä rekisteristä."

Yksi esimerkki: oppiminen siitä, kuinka sähköiset terveystietueet (EHR) eivät olleet tehokkaita tietojen keräämisessä suurelta osin, koska potilaille esitetyt kysymykset ja kerätyt tiedot eivät olleet yleismaailmallisia.

Tämän asiantuntemuksen perusteella Jaeb on ollut mukana useissa tärkeissä diabeteksen tutkimuksissa vuosien varrella lapsilla ja aikuisilla tutkimalla:

• Teknologia ymmärtämään insuliinin hallintaa harjoituksen aikana
• Välipalojen hallinta yön yli hypoglykemian torjumiseksi
• Aivokuvaus hypoglykemian vaikutusten määrittämiseksi kognitiiviseen kehitykseen
• CGM-tekniikan tulokset kouluissa tavoitteena parantaa tapaa, jolla vakuutusyhtiöt kattavat kyseisen tekniikan. (He tekivät kaikkien aikojen ensimmäisen tutkimuksen osoittaakseen, kuinka CGM voi todella parantaa tuloksia)
• Keinotekoinen haima ja suljetun silmukan tutkimus, mukaan lukien muun muassa bionisen haiman ja iLet-suljetun silmukan laitteeseen osallistuvat ryhmät. (Tämä on ollut Jaebin suurin kasvualue viimeisen vuosikymmenen aikana)
• Iäkkäiden aikuisten vakavat hypot, jotka heidän mielestään olivat yleisempiä kuin muissa ryhmissä - tämä esiteltiin viime vuoden konferensseissa havainnollistamaan, miksi CGM voi olla tärkeä työkalu Medicare-lääkkeessä oleville
• Rotuerot diabetesta sairastavien ihmisten hoidossa ja omavalvonnassa
• Metformiinin käyttö tyypin 1 nuorilla, jotka käyttävät insuliinia

Todellakin vakavaa diabeteksen asiantuntemusta! Ja se on vain maku siitä, mitä Jaeb on tähän mennessä tehnyt.

Uuden diabeteknologian saaminen markkinoille

Tarpeetonta sanoa, että Jaebin tutkimuksella on keskeinen rooli uusien diabeteksen työkalujen ja hoitojen saamisessa markkinoille.

Esimerkiksi Jaeb ja T1D Exchange tekivät avaintutkimuksen nenän hätäglukagonin takana, josta tuli Eli Lillystä Baqsimi. FDA hyväksyi äskettäin tämän vallankumouksellisen tuotteen, jonka alun perin on kehittänyt Locemia Solutions. Se korvaa liian monimutkaisen sekoitettavan hätäglukagonin injektion, joka on ollut olemassa jo vuosia.

Kerroimme aiemmin tästä glukagonista, että haistat nenäsi, ja minulla oli hauskaa osallistua tämän uuden jauhemaisen glukagonin kliinisiin tutkimuksiin!

Jaeb-keskuksella oli tärkeä rooli näiden tutkimusten tekemisessä koordinointikeskuksena.

Toinen esimerkki Jaebin keskeisten tutkimusten koordinoinnista on se, että FDA hyväksyi Tandem's t: slim X2 ™ -insuliinipumpun Basal-IQ®-tekniikalla.

Ja vielä viime aikoina Jaeb-keskus koordinoi kliinisen tutkimuksen, joka osoitti Tandem-pumpun tehokkuuden ja turvallisuuden, uusimmalla Control IQ -ohjelmistolla, joka automatisoi insuliinin annostelun. Tämän tutkimuksen rahoittivat kansalliset diabetes-, ruuansulatus- ja munuaissairaudet (NIDDK) avustuksella Virginian yliopistolle, ja Tandem käyttää tuloksia toivottavasti saamaan Control-IQ: n hyväksynnän ennen vuoden 2019 loppua.

Miksi sillä on väliä?

Se on tarpeeksi vaikeaa saada ihmiset kiinnostumaan diabeteksen tutkimuksesta, saati sitten saamaan riittävästi potilaita suoraan mukaan. Vastustin vuosia henkilökohtaisesti halua ilmoittautua kliinisiin tutkimuksiin, koska en nähnyt välitöntä "sijoitetun pääoman tuottoa" eli mitään konkreettista tulosta osallistumisestani.

Mutta vuosien mittaan olen kasvanut siitä, miten ajattelen diabeteksen tutkimusta. Kyse on todellakin suuremmista hyvistä ja tulevista sukupolvista, vaikka minusta ei olisi välittömiä, konkreettisia etuja (lukuun ottamatta asiantuntijoiden erityistä huomiota ja joskus ilmaisia ​​tarvikkeita).

Viime vuosina olen kerännyt ystäviäni kertomalla tietoja tietystä tutkimushankkeesta, joka saattaa kiinnostaa ... Ja nyt, kun tiedän Jaebin takana olevan tarinan, minusta tuntuu ehdottomasti panostaneen tuleviin opintoihin. Pidän siitä, että voi nähdä keskuksen nimen nyt ja tietää, "Hei, se on D-isä, joka nimitti voittoa tavoittelemattoman tutkimuskeskuksensa kolmen lapsensa mukaan!"