Myelofibroosi (MF) on harvinainen syöpätyyppi, jossa arpikudoksen muodostuminen estää luuytimesi tuottamasta tarpeeksi terveitä punasoluja. Tämä voi aiheuttaa oireita, kuten voimakasta väsymystä ja mustelmia.
MF voi myös aiheuttaa pienen määrän verihiutaleita veressäsi, mikä voi johtaa verenvuotohäiriöihin. Monilla MF-potilailla on myös laajentunut perna.
Perinteisten hoitojen tarkoituksena on puuttua MF: n oireisiin ja vähentää pernan kokoa. Täydentävät hoidot voivat helpottaa joitain oireita ja parantaa elämänlaatua.
Tässä on tarkempi kuvaus MF: n käytettävissä olevista hoidoista.
Onko myelofibroosia parannuskeinoa?
Tällä hetkellä ei ole lääkkeitä, jotka parantavat myelofibroosia. Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto on ainoa hoito, joka voi parantaa MF: ää tai pidentää merkittävästi MF-potilaiden eloonjäämistä.
Kantasolusiirrot sisältävät epänormaalien kantasolujen korvaamisen luuytimessä terveiden luovuttajien kantasolujen infuusiolla.
Menettelyllä on merkittäviä ja mahdollisesti hengenvaarallisia riskejä. Sitä suositellaan yleensä vain nuoremmille ihmisille ilman muita ennalta olemassa olevia terveysolosuhteita.
Myelofibroosin hoito lääkkeillä
Lääkäri voi suositella yhtä tai useampaa lääkettä MF: n oireiden tai komplikaatioiden hoitamiseksi. Tähän sisältyy anemia, pernan suureneminen, yöhikoilu, kutina ja luukipu.
Lääkkeitä MF: n hoitoon ovat:
- kortikosteroidit, kuten prednisoni
- erytropoieesia stimuloivat aineet
- androgeenihoidot, kuten danatsoli
- immunomodulaattorit, mukaan lukien talidomidi (Thalomid), lenalidomidi (Revlimid) ja pomalidomidi (Pomalyst)
- kemoterapia, mukaan lukien hydroksiurea
- JAK2-estäjät, kuten ruksolitinibi (Jakafi) ja fedratinibi (Inrebic)
Ruxolitinibi on ensimmäinen lääkitys, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt keski- ja korkean riskin MF: n hoitoon. Ruksolitinibi on kohdennettu hoito ja JAK2-estäjä. JAK2-geenin mutaatiot on liitetty MF: n kehittymiseen.
FDA hyväksyi Fedratinibin (Inrebic) vuonna 2019 hoitamaan aikuisia, joilla on keskitason 2 ja korkean riskin primaari tai sekundaarinen MF. Fedratinibi on erittäin selektiivinen JAK2-kinaasin estäjä. Se on tarkoitettu ihmisille, jotka eivät reagoi ruxolitinibihoitoon.
Verensiirrot
Saatat tarvita verensiirtoa, jos olet aneeminen MF: n vuoksi. Säännöllinen verensiirto voi lisätä punasolujen määrää ja vähentää oireita, kuten väsymystä ja helposti mustelmia.
Kantasolusiirrot
MF kehittyy, kun verisoluja tuottava kantasolu vahingoittuu. Se alkaa tuottaa epäkypsiä verisoluja, jotka kertyvät ja aiheuttavat arpia. Tämä estää luuytimesi tuottamasta terveitä verisoluja.
Kantasolusiirto, joka tunnetaan myös nimellä luuydinsiirto, on mahdollisesti parantava hoito, joka käsittelee tätä ongelmaa. Lääkärisi on arvioitava yksilöllinen riskisi selvittääkseen, oletko hyvä ehdokas toimenpiteelle.
Ennen kantasolusiirtoa saat kemoterapiaa tai säteilyä. Tämä poistaa jäljellä olevat syöpäsolut ja lisää todennäköisyyttä, että immuunijärjestelmäsi hyväksyy luovuttajasolut.
Terveydenhuollon ammattilainen siirtää sitten luuydinsolut luovuttajalta. Luovuttajan terveet kantasolut korvaavat vahingoittuneet kantasolut luuytimessäsi ja tuottavat terveitä verisoluja.
Kantasolusiirroilla on merkittäviä ja mahdollisesti hengenvaarallisia riskejä. Lääkärit suosittelevat menettelyä yleensä vain ihmisille, joilla on keski- ja korkean riskin MF ja jotka ovat alle 70-vuotiaita ja joilla ei ole muita ennestään esiintyviä terveysolosuhteita.
Uudentyyppinen alennetun intensiteetin (ei-myeloablatiivinen) allogeeninen kantasolusiirto vaatii pienempiä kemoterapia- ja säteilyannoksia. Se voi olla parempi ikääntyneille.
Leikkaus
Verisolut tuotetaan normaalisti luuytimessä. Joskus niillä, joilla on MF, maksa ja perna tuottavat verisoluja. Tämä voi aiheuttaa maksan ja pernan kasvavan normaalia suuremmaksi.
Suurentunut perna voi olla tuskallista. Lääkkeet auttavat pienentämään pernan kokoa. Jos lääkkeet eivät riitä, lääkäri voi suositella leikkausta pernan poistamiseksi. Tätä menettelyä kutsutaan pernanpoistoksi.
Hoidon sivuvaikutukset
Kaikki MF-hoidot voivat aiheuttaa haittavaikutuksia. Lääkäri punnitsee huolellisesti mahdollisten hoitojen riskit ja edut, ennen kuin suosittelee lähestymistapaa.
On tärkeää keskustella lääkärisi kanssa mahdollisista hoidon haittavaikutuksista. Lääkäri saattaa haluta muuttaa annostustasi tai vaihtaa sinut uuteen lääkitykseen.
Haittavaikutukset, joita saatat kokea, riippuvat MF-hoidostasi.
Androgeenihoidot
Androgeeniterapiat voivat aiheuttaa maksavaurioita, kasvojen hiusten kasvua naisilla ja eturauhassyövän kasvua miehillä.
Kortikosteroidit
Kortikosteroidien haittavaikutukset riippuvat lääkityksestä ja annoksesta. Ne voivat sisältää korkea verenpaine, nesteen kertyminen, painonnousu sekä mieliala- ja muistiongelmat.
Kortikosteroidien pitkäaikaisiin riskeihin kuuluvat osteoporoosi, luunmurtumat, korkea verensokeri ja lisääntynyt infektioriski.
Immunomodulaattorit
Nämä lääkkeet voivat lisätä valkosolujen ja verihiutaleiden määrää. Tämä voi johtaa oireisiin, kuten ummetukseen ja pistelyyn käsissäsi ja jaloissasi. Ne voivat myös aiheuttaa vakavia syntymävikoja raskauden aikana.
Lääkäri seuraa tarkasti verisolujen määrää ja saattaa määrätä nämä lääkkeet yhdessä pieniannoksisen steroidin kanssa riskien minimoimiseksi.
JAK2-estäjät
JAK2-estäjien yleisiä haittavaikutuksia ovat alentunut verihiutaleiden määrä ja anemia. Ne voivat myös aiheuttaa ripulia, päänsärkyä, huimausta, pahoinvointia, oksentelua, päänsärkyä ja mustelmia.
Fedratinibi voi harvinaisissa tapauksissa aiheuttaa vakavia ja mahdollisesti kuolemaan johtavia aivovaurioita, joita kutsutaan enkefalopatiaksi.
Kemoterapia
Kemoterapia kohdistuu nopeasti jakautuviin soluihin, joihin kuuluvat karvasolut, kynsisolut ja ruoansulatuskanavan ja lisääntymiskanavan solut. Kemoterapian yleisiä haittavaikutuksia ovat:
- väsymys
- hiustenlähtö
- ihon ja kynsien muutokset
- pahoinvointi, oksentelu ja ruokahaluttomuus
- ummetus
- ripuli
- painon muutokset
- mielialan muutokset
- hedelmällisyysongelmat
Splenectomy
Pernan poisto lisää infektioiden ja verenvuotokomplikaatioiden riskiä, mukaan lukien verihyytymät. Verihyytymät voivat johtaa mahdollisesti kuolemaan johtavaan aivohalvaukseen tai keuhkoemboliaan.
Kantasolusiirrot
Luuydinsiirrot voivat aiheuttaa henkeä uhkaavan sivuvaikutuksen, joka tunnetaan nimellä siirteen vastaan isäntätauti (GVHD), kun luovuttajan immuunisolut hyökkäävät terveisiin soluihisi.
Lääkärit yrittävät estää tämän tapahtumisen ennaltaehkäisevillä hoidoilla, mukaan lukien T-solujen poistaminen luovuttajansiirrosta ja lääkkeiden käyttö siirteen T-solujen tukahduttamiseksi.
GVHD voi vaikuttaa ihoon, maha-suolikanavaan tai maksaan ensimmäisten 100 päivän aikana elinsiirron jälkeen. Saatat kokea oireita, kuten ihottumaa ja rakkuloita, pahoinvointia, oksentelua, vatsakramppeja, ruokahaluttomuutta, ripulia ja keltaisuutta.
Krooninen GVHD voi liittyä yhteen tai useampaan elimeen ja on johtava kuolinsyy kantasolusiirron jälkeen. Oireet voivat vaikuttaa suuhun, ihoon, kynsiin, hiuksiin, maha-suolikanavaan, keuhkoihin, maksaan, lihaksiin, niveliin tai sukuelimiin.
Lääkäri voi suositella kortikosteroidien, kuten prednisonin tai paikallisen steroidivoiteen, käyttöä. He voivat myös määrätä ruxolitinibia akuutteihin oireisiin.
Kliiniset tutkimukset
Kliinisissä tutkimuksissa etsitään edelleen uusia MF-hoitoja. Tutkijat testaavat uusia JAK2-estäjiä ja tutkivat, voisiko ruxolitinibin yhdistäminen muihin lääkkeisiin parantaa tuloksia MF-potilailla.
Yksi tällainen lääkeluokka on histonideasetylaasin (HDAC) estäjät. Niillä on rooli geenien ilmentämisessä ja ne voisivat hoitaa MF-oireita pariksi ruksolitinibin kanssa.
Muissa kokeissa testataan antifibroottisia aineita sen selvittämiseksi, estävätkö nämä lääkkeet fibroosin myelofibroosissa. Telomeraasi-inhibiittorin imetelstatista tutkitaan luuytimen fibroosin ja toiminnan ja verisolujen määrän parantamiseksi MF-potilailla.
Jos et reagoi hyvin hoitoon, liittyminen kliiniseen tutkimukseen voi antaa sinulle mahdollisuuden uudempiin hoitomuotoihin. Kymmenet kliiniset tutkimukset rekrytoivat tai arvioivat aktiivisesti myelofibroosihoitoja.
Luontaistuotteet
Myelofibroosi on krooninen sairaus, joka vaatii lääketieteellistä apua. Mikään homeopaattinen tai luonnollinen parannuskeino ei ole todistettu myelofibroosihoitona. Kysy aina lääkäriltäsi, ennen kuin otat yrttejä tai ravintolisiä.
Tietyt punasolujen tuotantoa tukevat ravinteet voivat vähentää anemian riskiä ja oireita. He eivät käsittele taustalla olevaa tautia. Kysy lääkäriltäsi, jos sinun pitäisi ottaa jokin seuraavista lisäravinteista:
- rauta-
- foolihappo
- B-12-vitamiini
Tasapainoisen ruokavalion syöminen ja säännöllinen liikunta voivat auttaa vähentämään stressiä ja pitämään kehosi toiminnassa optimaalisemmalla tasolla.
Ravintotutkimuksen tutkijat toivovat, että Välimeren ruokavalio voi vähentää tulehdusta kehossa vähentämään verihyytymien, epänormaalien verenkuvien ja pernan muutosten riskiä myelofibroosilla. Välimeren ruokavaliossa on runsaasti tuoreita, anti-inflammatorisia ruokia, mukaan lukien oliiviöljy, pähkinät, palkokasvit, vihannekset, hedelmät, kala ja täysjyvätuotteet.
Eräässä laboratoriotutkimuksessa ehdotettiin perinteistä kiinalaista rohdosvalmistetta, joka tunnetaan nimellä danshen tai punainen salvia (Salvia miltiorrhiza -bunga) voi teoreettisesti vaikuttaa myelofibroosin signalointireitteihin. Yrttiä ei ole tutkittu ihmisillä, eikä FDA ole arvioinut sitä turvallisuudesta ja tehosta. Keskustele aina lääkärisi kanssa ennen kuin yrität mitään lisäainetta.
Tutkimus
Kaksi lääkettä on jo tehnyt sen varhaisessa vaiheessa kliinisissä kokeissa ja ovat nyt vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa. Pakritinibi on oraalinen kinaasin estäjä, joka on spesifinen JAK2: lle ja IRAK1: lle. Momelotinibi on JAK1-, JAK2- ja ACVR1-estäjä, jota verrataan ruxolitinibiin vaiheen III tutkimuksessa.
Interferoni-alfaa on jo käytetty MF-potilaiden hoitoon. Sen on osoitettu vähentävän mahdollisesti verisolujen tuotantoa luuytimessä. Lisää tutkimusta tarvitaan sen pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi.
Imetelstat on telomeraasin estäjä vaiheen II testauksessa keskitason 2 tai korkean riskin MF-yksilöille, joille JAK-estäjät eivät toimineet. Agentti on osoittanut lupaavia tuloksia, vaikka tarvitaan suurempia kliinisiä tutkimuksia.
Näkymät
Myelofibroosin näkymien ja selviytymisen ennustaminen voi olla vaikeaa. Monilla ihmisillä on MF monien vuosien ajan ilman mitään oireita.
Eloonjääminen vaihtelee MF-tyypin mukaan, olipa kyseessä matalan riskin, keskiriskin tai korkean riskin.
Eräässä tutkimuksessa todettiin, että matalan riskin MF-potilaat elivät yhtä todennäköisesti diagnoosin jälkeiset 5 vuotta kuin väestö, jonka jälkeen eloonjääminen laski. Siinä todettiin, että korkean riskin MF-potilaat elivät jopa seitsemän vuotta diagnoosin jälkeen.
Ainoa hoitovaihtoehto, joka voi parantaa MF: n, on kantasolusiirto. Jotkut tutkimukset viittaavat siihen, että äskettäin hyväksytyt lääkkeet, mukaan lukien ruksolitinibi, voivat pidentää eloonjäämistä muutamalla vuodella. Monissa kliinisissä tutkimuksissa tutkitaan edelleen mahdollisia MF-hoitoja.
Nouto
Useat MF-hoidot ovat tehokkaita oireiden korjaamiseen ja elämänlaadun parantamiseen.
Lääkkeet, mukaan lukien immunomodulaattorit, JAK2-estäjät, kortikosteroidit ja androgeenihoidot, auttavat hallitsemaan oireita. Saatat tarvita myös kemoterapiaa, verensiirtoja tai pernanpoistoa.
Keskustele lääkärisi kanssa oireistasi ja ilmoita aina heille, jos harkitset uuden lääkityksen tai täydennyksen ottamista.
